Dne 12. května 2025 společnost CARsgen oznámila předběžná klinická data pro CT0596, alogenní CAR-T cílenou na BCMA, vyvinutou s využitím platformy THANK-u Plus™. CT0596 je v současné době hodnocen v rané explorativní klinické studii pro relabující/refrakterní mnohočetný myelom (R/R MM) nebo relabující/refrakterní plazmatocelulární leukémii (R/R PCL) za účelem posouzení jeho bezpečnosti a předběžné účinnosti.
K 6. květnu 2025 bylo zařazeno do studie 8 pacientů s R/R MM, kteří podstoupili alespoň tři předchozí linie terapie, a po lymfodepleci režimem FC (fludarabin 22,5–30 mg/m² a cyklofosfamid 350–500 mg/m²) jim byl podáván infuzní přípravek CT0596. Mezi klíčová zjištění z až čtyřměsíčního sledování patří:
Nebyly hlášeny žádné toxické účinky limitující dávku (DLT), syndrom uvolnění cytokinů (CRS) ≥3. stupně, syndrom neurotoxicity asociované s imunitními efektorovými buňkami (ICANS) ani reakce štěpu proti hostiteli (GVHD). Přípravek prokázal příznivý bezpečnostní profil, přičemž žádný pacient neukončil léčbu kvůli nežádoucím účinkům.
1) Z 5 pacientů, kteří dokončili první hodnocení účinnosti ve 4. týdnu, dosáhli 3 pacienti (60 %) striktní kompletní odpovědi/úplné odpovědi (sCR/CR) a 4 pacienti (80 %) dosáhli negativity minimální reziduální choroby (MRD) v kostní dřeni. 2) První údaje o účinnosti od 2 pacientů ve 14. den ukázaly snížení měřitelných lézí o ≥92 %, respektive ≥65 %. 3) 1 pacient dosud nedosáhl protokolem specifikovaného časového bodu pro hodnocení účinnosti.
Všichni pacienti s sCR/CR zůstali v probíhající odpovědi na léčbu, včetně prvního pacienta, který dokončil čtyřměsíční sledování.
Na základě předběžných údajů o bezpečnosti a účinnosti prokázala studie CT0596 příznivou snášenlivost a povzbudivé signály účinnosti u pacientů s R/R MM ve všech předem definovaných dávkových úrovních, přičemž byla pozorována expanze CAR-T. Tato zjištění si zaslouží další výzkum nejen u R/R MM, ale také u dalších plazmatocelulárních malignit a autoimunitních onemocnění zprostředkovaných autoreaktivními plazmatickými buňkami.
V současné době v Číně stále probíhá mnoho klinických studií nových protinádorových technologií, které vyhledávají pacienty. Pro konzultace ohledně nových léků a technologií můžete kontaktovat mezinárodní oddělení onkologické nemocnice jižního regionu Pekingu.
Telefonní číslo：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Čas zveřejnění: 15. května 2025