V srpnu 2025 Centrum pro hodnocení léčiv (CDE) Národního úřadu pro zdravotnické přípravky (NMPA) oficiálně udělilo přípravku Ina-cel označení „Průlomová terapie“, což je nová terapie s využitím CAR-T buněk zaměřená na CD19, kterou nezávisle vyvinula společnost Juventas, pro léčbu pediatrických pacientů s relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií B-buněk (r/r B-ALL).
V současné době v Číně stále probíhá mnoho klinických studií nových protinádorových technologií, které vyhledávají pacienty. Pro konzultace ohledně nových léků a technologií můžete kontaktovat mezinárodní oddělení onkologické nemocnice jižního regionu Pekingu.
Telefonní číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) je chimérický antigenní receptor (CAR) T-buněčný produkt specifický pro CD19, který obsahuje CD19 scFv odvozený z klonu HI19α a kostimulační doménu 4-1BB/CD3-ζ a byl v Číně schválen pro dospělé pacienty s relabující nebo refrakterní B-akutní lymfoblastickou leukémií (r/r B-ALL) v listopadu 2023.
Ten/Ta/ToVýroční schůze ASCO 2025 zpráva multicentrická, neintervenční studie z reálného světa (NCT06450067) hodnotící účinek přípravku Inati-cel u dospělých pacientů s B-ALL. Mezi 20. listopadem 2023 a 13. listopadem 2024 bylo 62 pacientů léčeno přípravkem Inati-cel a byli vyhodnotitelní. Medián věku byl 37,5 (rozmezí 14–76) let, přičemž 13 pacientů bylo ve věku ≥60 let. Při screeningu došlo u 16 případů k relapsu po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), 4 případy byly primárně refrakterní a více než 70 % pacientů mělo vysoce rizikovou genetickou abnormalitu. Medián dávky infuze byl 0,60 (rozmezí 0,46–0,9) × 10Živé buňky 8CAR-T.
Výsledky: Data k 30. prosinci 2024 s mediánem sledování 3,8 měsíce (rozmezí: 0,5–12,4 měsíce) ukazují, že 89,5 % pacientů s r/r negativní MRD-Office po léčbě Inati-cel dosáhlo u pacientů s r/r negativní MRD-Office ORR, včetně 31 s CR a 3 s CRi (tabulka 1). U devíti pacientů s MRD-pozitivitou při screeningu dosáhla míra MRD-negativity po léčbě Inati-cel 100 %. Po léčbě Inati-cel mělo 26 pacientů výsledky MRD detekované pomocí q-PCR a 92,3 % dosáhlo negativních výsledků. Po dosažení CR/CRi následně 4 pacienti podstoupili allo-HSCT v remisi. Mediánů DOR, OS a RFS nebylo dosaženo s cenzurováním pacientů při následné allo-HSCT ani bez něj. Mezi hodnotitelnými pacienty byla roční míra RFS a DOR 76,2 %, respektive 74,1 %. U sedmi pacientů došlo k relapsům, včetně 3 relapsů CD19+, 2 relapsů CD19- a 2 s nejasným statusem CD19. Za zmínku stojí, že v 6 případech extramedulárního onemocnění byly 4 případy účinné, ale ve 2 případech došlo k relapsům do 3 měsíců po podání přípravku Inati-cel. Všichni pacienti, kteří dostali infuzi Inati-cel, byli naživu, s výjimkou jednoho úmrtí v důsledku progrese onemocnění. Nejčastějšími nežádoucími účinky (AE), které byly předmětem zvláštního zájmu, byly syndrom uvolňování cytokinů (CRS) a syndrom neurotoxicity asociované s imunitními efektorovými buňkami (ICANS). U padesáti jedna procent pacientů se rozvinul CRS, ale CRS a ICANS stupně 3 nebo vyššího se vyskytly pouze u 3,2 %, respektive 1,6 % pacientů; všichni pacienti se zotavili bez následků, nedošlo k žádnému úmrtí souvisejícímu s AE.
Reálné užívání přípravku Inati-cel vykazuje vysokou MRD-negativní ORR u dospělých s B-ALL. Bezpečnostní profil byl zvládnutelný s nízkým výskytem CRS stupně ≥3 a ICANS v reálném prostředí. Budou prezentována data z delšího sledování.
V současné době v Číně stále probíhá mnoho klinických studií nových protinádorových technologií, které vyhledávají pacienty. Pro konzultace ohledně nových léků a technologií můžete kontaktovat mezinárodní oddělení onkologické nemocnice jižního regionu Pekingu.
Telefonní číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Čas zveřejnění: 26. srpna 2025