Equecabtagene autoleucel (eque-cel), plně lidská terapie s chimerickým antigenním receptorem (CAR) T-buňkami zaměřeným na antigen zrání B-buněk, prokázala potenciál pro léčbu relabujícího nebo refrakterního mnohočetného myelomu (R/RMM).
Dne 30. června 2023 schválil čínský Národní úřad pro léčivé přípravky (NMPA) žádost o registraci nového léčivého přípravku (NDA) pro FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), první plně lidskou chimérickou antigenní receptor (CAR) T-buněčnou terapii proti antigenu zrání B buněk (BCMA) pro léčbu R/RMM, kteří podstoupili ≥3 linie předchozích terapií obsahujících alespoň jeden inhibitor proteazomu a imunomodulační látku.
Společnost IASO Biotherapeutics dne 7. listopadu 2024 oznámila, že výsledky klinické studie fáze 1b/2 FUMANBA-1 jejího plně lidského anti-BCMA CAR-T přípravku Equecabtagene Autoleucel (obchodní název: Fucaso™) pro léčbu R/RMM byly publikovány v předním lékařském časopise JAMA Oncology. Studie hodnotila účinnost a bezpečnost přípravku Equecabtagene Autoleucel u pacientů s R/RMM, kteří dříve podstoupili ≥3 linie předchozí terapie. Výsledky prokázaly, že Equecabtagene Autoleucel dosáhl u pacientů vysoké celkové míry odpovědi a trvalé remise s příznivým bezpečnostním profilem.
FUMANBA-1 je jednoramenná, otevřená registrační klinická studie fáze 1b/2, provedená ve 14 čínských centrech s cílem posoudit účinnost a bezpečnost přípravku Equecabtagene Autoleucel u pacientů s R/RMM, kteří podstoupili ≥3 linie předchozí terapie. Do studie byli zařazeni pacienti s R/RMM, kteří dříve podstoupili alespoň tři linie terapie, včetně chemoterapeutických režimů založených na inhibitorech proteazomu a imunomodulačních látkách, a u kterých došlo k progresi onemocnění v poslední linii terapie. Do studie byli zařazeni i pacienti, kteří dříve podstoupili terapii BCMA CAR-T.
VýsledkyZe 103 pacientů, kteří dostali infuzi eque-cel, bylo 55 (53,4 %) mužů a medián (rozsah) věku byl 58 (39–70) let. Při mediánu (rozsah) sledování 13,8 (0,4–27,2) měsíců byla z hlediska účinnosti u 101 hodnotitelných pacientů celková míra odpovědi (ORR) 96,0 % (97/101) a míra striktní kompletní odpovědi/kompletní odpovědi (sCR/CR) byla 74,3 % (75/101). U 89 pacientů bez předchozí terapie CAR-T byla ORR 98,9 % (88/89) a míra sCR/CR byla 78,7 % (70/89). U těchto 101 pacientů byl medián doby do odpovědi 16 dní (rozsah: 11–179), zatímco medián doby trvání odpovědi (DOR) a medián přežití bez progrese (PFS) ještě nebyl dosažen. 12měsíční míra PFS byla 78,8 % (95% interval spolehlivosti: 68,6–86,0). Navíc 95 % (96/101) pacientů dosáhlo negativity minimální reziduální nemoci (MRD) s mediánem doby do negativity MRD 15 dní (rozsah: 14–186). Všichni pacienti s sCR/CR dosáhli negativity MRD a medián doby trvání negativity MRD nebyl dosažen.
Závěry a relevanceV této studii vedl eque-cel k časné, hluboké a trvalé odpovědi u pacientů s intenzivně předléčeným R/RMM se zvládnutelným bezpečnostním profilem. Pacienti s předchozí terapií CAR T-buňkami také měli z eque-cel prospěch.
V současné době v Číně probíhá mnoho dalších klinických studií CAR-T a hledají se pacienti. Pro konzultace ohledně nových léků a technologií se můžete obrátit na mezinárodní oddělení onkologické nemocnice jižního regionu Pekingu.
Telefonní číslo：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Reference
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Čas zveřejnění: 13. listopadu 2024