Dne 30. července Národní úřad pro léčivé přípravky (NMPA) oficiálně schválil uvedení přípravku HICARA na trh k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním velkobuněčným B-lymfomem (r/r LBCL), kteří podstoupili dvě nebo více linií systémové terapie. Patří sem difúzní velkobuněčný B-lymfom, blíže neurčený (DLBCL, NOS); difúzní velkobuněčný B-lymfom transformovaný z folikulárního lymfomu; B-lymfom vysokého stupně s přestavbami MYC a BCL2; a B-lymfom vysokého stupně, blíže neurčený (HGBL, NOS).
Jedná se o první plně v Číně vyvinutý produkt CD19 CAR-T, který je specificky zaměřen na relabující nebo refrakterní velkobuněčný B-lymfom (r/r LBCL). Výzkum, vývoj a výroba přípravku HICARA se plně spoléhají na patentovaný molekulární design společnosti Hrain Biotechnology, nezávisle zavedený systém kvality procesů a uzavřenou velkovýrobní platformu. Tento úspěch umožňuje plnou domestikaci vývoje a výroby buněk CAR-T a narušuje zahraniční technologické monopoly. Je pozoruhodné, že HICARA je prvním v Číně schváleným produktem CAR-T, který využívá proces virového vektorového viru se stabilní buněčnou linií.
Podle výsledků studie fáze II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) prezentovaných na výročním zasedání Americké asociace pro výzkum rakoviny (AACR) v roce 2024 prokázala HICARA účinnou odpověď u pacientů s relabujícím/refrakterním non-Hodgkinovým lymfomem.
Výsledky: K 16. květnu 2023 dostávalo 81 pacientů s R/R NHL s ECOG 0-1 na začátku studie infuzi HR001 z výrobního závodu v Jinshanu [51,9 % mužů; medián věku 53,4 let (rozmezí 23–74); 3,7 % CD19 negativních; 91,4 % difúzního velkobuněčného B-lymfomu; 79,0 % III-IV dle klasifikace Ann Arbor nebo Lugano] s mediánem sledování 160 dní (rozmezí 7 až 454). Medián doby do nejlepší odpovědi byl 30 dní (rozmezí 28–358). Míra odpovědi (ORR) po 3 měsících, 6 měsících a nejlepší objektivní odpovědi (ORR) byla 53,1 % (95% interval spolehlivosti: 41,7–64,3), 45,7 % (95% interval spolehlivosti: 34,6–57,1) a 74,1 % (95% interval spolehlivosti: 63,1–83,2). Míra odpovědi (CRR) po 3 měsících, 6 měsících a nejlepší kompletní odpovědi (95% interval spolehlivosti: 22,2–43,4) byla 32,1 % (95% interval spolehlivosti: 22,2–43,4), 29,6 % (95% interval spolehlivosti: 20,0–40,8) a 49,4 % (95% interval spolehlivosti: 38,1–60,7). Medián doby trvání odpovědi (DOR) a přežití bez progrese (PFS) byl 339 dní (95% interval spolehlivosti: 149–NE) a 176 dní (95% interval spolehlivosti: 91–NE). Celkové přežití (OS) nebylo dosaženo. Nejčastější nežádoucí účinky (AEs) související s léčbou se vyskytly v hematologickém systému. Syndrom uvolnění cytokinů (CRS) se vyskytl u 95,1 % pacientů, přičemž CRS stupně ≥3 byl pozorován u 3,7 % pacientů. Syndrom neurotoxicity asociované s imunitními efektorovými buňkami (ICANS) se vyskytl u 8,6 % pacientů, bez hlášeného ICANS stupně ≥ 3. Mortalita související s léčbou byla 1,2 %. Medián doby do vrcholu expanze CAR T-lymfocytů byl 240 hodin (120~672) po infuzi, medián maximální expanze (Cmax) byl 17413,9 kopií/μg DNA (124,9~136382,2) a medián AUC0–28 dníbyla 3201014,0 kopií/μg DNA (205082,8~18400016,2). Pozitivní testy na protilátky proti léčivu (ADA) byly zaznamenány u 14,8 % pacientů, zatímco testy na neutralizační protilátky (Nab) byly pozitivní u 3,7 % pacientů. U pacientů s pozitivními Nab protilátkami byla kompletní odpověď udržena až do následného sledování.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Čas zveřejnění: 31. července 2025