Centrum pro hodnocení léčiv (CDE) Národního úřadu pro zdravotnické přípravky (NMPA) dne 7. srpna oznámilo, že injekce PA3-17 byla navržena k zařazení do průlomové terapie určené k léčbě dospělých pacientů s relabující/refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií/lymfomem T-buněk (r/r T-ALL/LBL).
V současné době v Číně stále probíhá mnoho klinických studií nových protinádorových technologií, které vyhledávají pacienty. Pro konzultace ohledně nových léků a technologií můžete kontaktovat mezinárodní oddělení onkologické nemocnice jižního regionu Pekingu.
Telefonní číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
E-mail:myimmnet@163.com
Pacienti s relabující/refrakterní T-lymfoblastickou leukémií/lymfomem (r/r T-ALL/LBL) se klinicky projevují rychlou progresí onemocnění, špatnou prognózou a nedostatkem terapeutických možností. V současné době byl v roce 2005 schválen FDA pouze Nailabin pro léčbu pacientů s T-ALL/LBL, kteří nereagovali na alespoň dva chemoterapeutické režimy nebo po léčbě relapsuji, s ORR 31 % a CR 23 %. Proto je naléhavě nutné vyvinout další účinné modality. Kromě exprese v normálních T a NK buňkách a žádné exprese v jiných tkáňových buňkách je CD7 vysoce exprimován v buňkách T-ALL/LBL. CD7 je proto považován za potenciální cíl pro vývoj CAR-T terapie pro T-ALL/LBL. Výzvou však je zabránit bratrovraždě způsobené expresí CD7 v T buňkách. Výzkumníci vyvinuli injekci CAR-T buněk založenou na nanoprotilátkách CD7, nazvanou injekce PA3-17, blokováním exprese molekuly CD7 na povrchu T buněk pomocí blokátoru exprese proteinu anti-CD7 (PEBL).
Dlouhodobá sledovací data z klinické studie fáze I injekce PA3-17 pro léčbu relabující/refrakterní akutní lymfoblastické leukémie/lymfomu T-buněk (R/R T-ALL/LBL) byla prezentována na mezinárodně autoritativní akademické konferenci EHA 2025.
K 19. únoru 2025 bylo do studie zařazeno celkem 13 pacientů (3 pacienti ve skupině s dávkou 1, 2 a 3, 4 pacienti ve skupině RP2D), z nichž všichni dostali jednorázovou infuzi injekce PA3-17 a absolvovali 28denní hodnocení limitující toxicity (DLT). RP2D byla stanovena na 2×10⁶ CAR-T/kg na základě farmakokinetiky, bezpečnosti a účinnosti nad tuto dávku. Nevyskytly se žádné DLT a nebyla dosažena maximální tolerovaná dávka (MTD). Výskyt syndromu uvolňování cytokinů (CRS) byl 84,6 % (G3: 23,1 %, žádný G4), zatímco syndrom neurotoxicity asociované s imunitními efektorovými buňkami (ICANS) byl omezen na G1-2 (15,4 %). Data o účinnosti ukázala, že nejlepší objektivní míra odpovědi (ORR) byla 84,6 % (11/13) a 76,9 % (10/13) dosáhlo kompletní remise/kompletní remise s neúplnou obnovou počtu buněk (CR/CRi). Je pozoruhodné, že 69,2 % (9/13, 8 pacientů CR) si udrželo odpověď po 3 měsících, přičemž 50,0 % (4/8) si udrželo CR >15 měsíců po infuzi bez následné transplantace kmenových buněk (SCT) a dva z nich měli stále detekovatelné CAR-T buňky po 21 měsících. Je pozoruhodné, že pacient s vysokou mírou předléčenosti [předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), objemné onemocnění >7 cm] dosáhl CR do 28. dne a druhé HSCT po 6 měsících.
Injekce PA3-17 prokázala dobrou snášenlivost, výraznou a trvalou klinickou aktivitu u pacientů s r/r T-ALL/LBL s předléčenou silnou léčbou, přičemž 50 % pacientů s kompletní remisí přežilo nebo/a zůstalo bez progrese po 1 roce.
V současné době v Číně stále probíhá mnoho klinických studií nových protinádorových technologií, které vyhledávají pacienty. Pro konzultace ohledně nových léků a technologií můžete kontaktovat mezinárodní oddělení onkologické nemocnice jižního regionu Pekingu.
Telefonní číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Čas zveřejnění: 13. srpna 2025